(醫(yī)藥健聞2024年1月12日訊)丹納赫與Jennifer Doudna及其創(chuàng)辦的創(chuàng)新基因組學(xué)研究所（IGI）合作啟動Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures項目，致力于開發(fā)CRISPR基因編輯解決方案，旨在利用基因編輯療法治療數(shù)百種疾病。

• 這一新聯(lián)合研發(fā)中心位于加州大學(xué)伯克利分校，計劃開發(fā)易于編輯的平臺型方法，用以開發(fā)能夠治療數(shù)百種絕癥的基因編輯藥物。
• 針對目前難以獲得資金的罕見病療法研究，此項創(chuàng)新模式旨在大幅減少其臨床前和臨床開發(fā)所需的時間及費用。
• 諾貝爾獎獲得者Jennifer Doudna及其團(tuán)隊將與丹納赫共同完成該聯(lián)合研究中心的轉(zhuǎn)化和臨床研究工作。

華盛頓當(dāng)?shù)貢r間2024年1月9日，丹納赫集團(tuán)和創(chuàng)新基因組研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）宣布成立聯(lián)合研發(fā)中心，共同開發(fā)治療罕見病和其他疾病的基因編輯療法，為未來開發(fā)各類基因藥物打造新模式。 該研發(fā)中心名為 Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures ，旨在通過一體化的研究、開發(fā)和監(jiān)管，利用基于 CRISPR 的基因編輯技術(shù)永久性地治療數(shù)百種疾病。 諾貝爾獎獲得者、CRISPR先驅(qū)、IGI創(chuàng)始人Jennifer Doudna將與IGI技術(shù)與轉(zhuǎn)化董事兼新Beacon項目總監(jiān)Fyodor Urnov一起在IGI總部負(fù)責(zé)研發(fā)工作的開展。兩人均為加州大學(xué)伯克利分校的教授。IGI執(zhí)行董事Brad Ringeisen也將在新研發(fā)中心發(fā)揮關(guān)鍵作用。作為全球生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)診斷的創(chuàng)新者，丹納赫將為CRISPR療法的生產(chǎn)制造提供豐富的技術(shù)支持和解決方案，同時開發(fā)新的技術(shù)和方法，簡化并標(biāo)準(zhǔn)化臨床前和臨床開發(fā)。 這項合作是迄今為止丹納赫規(guī)模最大的 Beacon 項目，將使 IGI 開展實質(zhì)性的新研究項目。Danaher Beacon項目旨在資助科研院所開展前沿性的科學(xué)研究，開發(fā)改善人類健康的創(chuàng)新技術(shù)和應(yīng)用。該項目專注的領(lǐng)域包括基因組藥物、精準(zhǔn)診斷、下一代生物制品制造、人類系統(tǒng)和數(shù)據(jù)科學(xué)。

作為第一步，Danaher-IGI Beacon項目將為兩種先天性免疫缺陷（IEIs）疾病——嗜血細(xì)胞淋巴組織細(xì)胞增多癥（HLH）和Artemis缺陷型重癥聯(lián)合免疫缺陷（Artemis-SCID）——開發(fā)基因編輯療法。雙方認(rèn)為，IEIs的幾大特性使其適合丹納赫/IGI聯(lián)合方法，包括廣泛的患者記錄和基于移植的給藥途徑，從而克服了將CRISPR分子遞送至目標(biāo)組織的一些關(guān)鍵挑戰(zhàn)。 總的來說，IEI包含約500種不同的疾病，影響著全球數(shù)十萬人。然而，它們目前還不是任何重大基因編輯試驗的重點對象，很大程度上是由于為每個非常小的 IEI 患者群體設(shè)計和測試療法都頗具挑戰(zhàn)，進(jìn)程緩慢且成本高昂。由于CRISPR可以很容易地重新編程以處理任何基因突變的獨特能力，因此Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures的目標(biāo)是開發(fā)一種可擴(kuò)展的平臺型方法，從而能夠快速構(gòu)建新的藥物，甚至用于治療IEIs以外的疾病。Beacon項目的目標(biāo)是讓聯(lián)合研發(fā)中心開發(fā)出的平臺型方法能夠擴(kuò)展應(yīng)用于更多IEIs和其他罕見疾病，以及更多通過編輯單個特定基因就能治療的常見疾病。 與來自加州大學(xué)舊金山分校和加州大學(xué)洛杉磯分校的IEI頂尖臨床醫(yī)生合作，IGI將提供獨特的專業(yè)知識，支持CRISPR工程、先天性免疫缺陷的非臨床模型、基因編輯細(xì)胞產(chǎn)品的制造、監(jiān)管部門在這一疾病領(lǐng)域的工作，以及為患有這些嚴(yán)重疾病的患者設(shè)計和執(zhí)行臨床試驗。 丹納赫旗下的運營公司將提供儀器、試劑、資源和專業(yè)知識，簡化臨床前和臨床開發(fā)，并制定新的安全性和有效性標(biāo)準(zhǔn)。其中，IDT將利用其新啟用的治療性寡核苷酸生產(chǎn)設(shè)施，在CRISPR核酸酶和向?qū)NA的合成、修飾、純化和質(zhì)量控制方面提供業(yè)界領(lǐng)先的能力。Aldevron此前與IGI合作推進(jìn)基于CRISPR的基因編輯技術(shù)在大腦中的應(yīng)用。Cytiva、貝克曼庫爾特生命科學(xué)、徠卡生物系統(tǒng)和徠卡顯微系統(tǒng)等丹納赫旗下運營公司將一同在此次合作中發(fā)揮關(guān)鍵作用。