CRISPR-Cas9技術(shù)自問世以來僅十余年間，我們已經(jīng)見證了基因編輯領(lǐng)域的顯著進(jìn)展。首例基于CRISPR基因編輯技術(shù)的藥物Casgevy已用于治療鐮刀型細(xì)胞貧血病（SCD）與輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者，同時(shí)，針對遺傳性疾病和癌癥的CRISPR基因編輯療法的臨床試驗(yàn)也在如火如荼地進(jìn)行中。近日，知名行業(yè)媒體STAT發(fā)表了一篇文章，評選出10位在基因編輯領(lǐng)域嶄露頭角的青年才俊。他們的開創(chuàng)性工作不僅推動(dòng)了基因編輯治療應(yīng)用的拓展，也為CRISPR技術(shù)在人類健康領(lǐng)域的積極影響增添了新的維度。在今天的文章中，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)將帶領(lǐng)大家一同了解這些未來之星。點(diǎn)擊文末“閱讀全文/Read More”，即可查看原文內(nèi)容。
圖片來源：123RF
Alexis Komor
加州大學(xué)圣地亞哥分校（UCSD）
Alexis Komor博士目前擔(dān)任UCSD的助理教授。在她的博士后研究期間，Komor博士成功開發(fā)了首個(gè)堿基編輯器，這一創(chuàng)新成果在2016年發(fā)表于《自然》雜志。自那以后，堿基編輯技術(shù)逐漸被應(yīng)用于臨床研究。例如，Beam Therapeutics公司已經(jīng)開始利用這種技術(shù)進(jìn)行SCD、癌癥和α1抗胰蛋白酶缺乏癥的臨床試驗(yàn)。
今年夏天，Komor博士及其在UCSD的團(tuán)隊(duì)取得了另一項(xiàng)重大突破，他們開發(fā)了四種新型堿基編輯系統(tǒng)，這些多任務(wù)編輯器系統(tǒng)被稱為MOBE。MOBE允許研究人員同時(shí)進(jìn)行多種類型的單堿基編輯，而且它們之間不會(huì)相互干擾，從而降低了錯(cuò)誤發(fā)生的風(fēng)險(xiǎn)。MOBE編輯器的這一特性對于建立更精確的復(fù)雜疾病模型至關(guān)重要，并且有望為免疫療法領(lǐng)域設(shè)計(jì)出更強(qiáng)效的T細(xì)胞。這一進(jìn)展不僅推動(dòng)了基因編輯技術(shù)的發(fā)展，也為未來的醫(yī)學(xué)治療提供了新的可能性。
Jonathan Gootenberg & Omar Abudayyeh
哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院
Jonathan Gootenberg博士和Omar Abudayyeh博士目前是哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究員。兩人在研究生時(shí)期就結(jié)下了深厚的友誼，并成為了科研搭檔。在師從CRISPR基因編輯領(lǐng)域的先驅(qū)之一張鋒教授期間，他們發(fā)現(xiàn)了一種名為Cas13的新酶，并成功將其設(shè)計(jì)為一種用于編輯RNA的CRISPR系統(tǒng)。幾年后，他們又發(fā)現(xiàn)了一種更安全的版本，即Cas7-11。基于這些創(chuàng)新成果，他們與張鋒教授共同創(chuàng)立了兩家公司：Sherlock Biosciences和Proof Diagnostics。這兩家公司專注于利用CRISPR技術(shù)開發(fā)快速診斷測試，為醫(yī)療診斷領(lǐng)域帶來了革命性的進(jìn)步。
2022年，他們在麻省理工學(xué)院（MIT）麥戈文腦科學(xué)研究所（McGovern Institute for Brain Research）擔(dān)任研究員期間，發(fā)明了一種名為PASTE的下一代基因編輯技術(shù)，能夠?qū)崿F(xiàn)大段DNA的精準(zhǔn)插入，這一突破性成果被《自然》雜志評為“2024年值得關(guān)注的七大技術(shù)”之一。
Patrick Hsu
加州大學(xué)伯克利分校（University of California，Berkeley），Arc研究所（Arc Institute）
Patrick Hsu博士是張鋒教授的杰出門生之一，目前擔(dān)任加州大學(xué)伯克利分校的助理教授，他同時(shí)還是Arc研究所的聯(lián)合創(chuàng)始人。Hsu博士在將機(jī)器智能與生物學(xué)相結(jié)合的交叉領(lǐng)域走在了前列，致力于挖掘和設(shè)計(jì)新型CRISPR系統(tǒng)。
2018年，Hsu博士發(fā)現(xiàn)了，這是一種靶向RNA的CRISPR酶，它為治療由RNA剪接錯(cuò)誤引起的疾?。ㄈ珙~顳葉癡呆癥）提供了新的治療途徑。今年夏天，他在Arc研究所的研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了一類新的引導(dǎo)RNA（gRNA），這些gRNA分子有潛力對DNA進(jìn)行大規(guī)模的改變。
最近，Hsu博士與Arc研究所的同事們合作，開發(fā)了一個(gè)生成式人工智能模型，該模型能夠設(shè)計(jì)出前所未有的新型CRISPR系統(tǒng)。盡管這些新系統(tǒng)仍需通過實(shí)驗(yàn)測試來驗(yàn)證它們的功能和安全性，但這項(xiàng)工作無疑為基因編輯領(lǐng)域開辟了新的研究方向，為未來探索更多治療應(yīng)用提供了可能性。
Alexander Marson
Gladstone-UCSF Institute of Genomic Immunology，加州大學(xué)伯克利分校
博士是將CRISPR技術(shù)與免疫療法相結(jié)合的先驅(qū)之一，他專注于利用基因編輯工具設(shè)計(jì)T細(xì)胞，以增強(qiáng)其對抗血癌的能力。2018年，他開發(fā)了一種創(chuàng)新技術(shù)，利用脈沖電流將CRISPR元件迅速傳遞到T細(xì)胞中，從而重寫其基因序列并賦予其新的功能。此外，他還運(yùn)用CRISPR篩選技術(shù)——這項(xiàng)技術(shù)允許研究人員逐一關(guān)閉細(xì)胞中的每個(gè)基因——來識(shí)別新的靶點(diǎn)，進(jìn)而創(chuàng)造出更具腫瘤殺傷能力的T細(xì)胞。這些工作極大地推動(dòng)了體外細(xì)胞編輯的速度和精確度。
最近，Marson博士的研究團(tuán)隊(duì)又取得了新的進(jìn)展，他們利用抗體和的組合，開發(fā)出了一種將CRISPR系統(tǒng)有效遞送至體內(nèi)特定細(xì)胞類型的方法。Marson博士與Patrick Hsu博士共同創(chuàng)立了Spotlight Therapeutics公司，該公司正在積極推進(jìn)這些技術(shù)，旨在開發(fā)出超越現(xiàn)有病毒載體和脂質(zhì)納米顆粒的體內(nèi)基因編輯遞送方法，為基因治療領(lǐng)域帶來革命性的變革。
Britt Adamson
普林斯頓大學(xué)（Princeton University）
Britt Adamson博士目前是普林斯頓大學(xué)的助理教授。在她的博士后研究期間，Adamson博士領(lǐng)導(dǎo)了Perturb-seq技術(shù)的研究工作——這是一種創(chuàng)新的基因擾動(dòng)組學(xué)測序技術(shù)，它將CRISPR基因編輯技術(shù)與單細(xì)胞測序相結(jié)合，使得研究人員能夠大規(guī)模地研究單個(gè)人類基因的功能及其協(xié)同工作的方式。
Adamson博士的研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了一些延緩先導(dǎo)編輯（prime editing）技術(shù)的分子障礙。為了克服這些障礙，她與David Liu（劉如謙）教授和Alexander Marson博士合作，開發(fā)出了更高保真度的新型先導(dǎo)編輯器版本。這些改進(jìn)后的編輯器在相關(guān)人類細(xì)胞中的應(yīng)用前景廣闊，有望為治療遺傳疾病提供新的策略。其中的一些技術(shù)升級被《細(xì)胞》雜志評為2022年最令人興奮的細(xì)胞生物學(xué)研究之一。
此外，Adamson博士的實(shí)驗(yàn)室還取得了另一項(xiàng)重要成就：他們成為了首個(gè)在小鼠胚胎中高效進(jìn)行先導(dǎo)編輯的實(shí)驗(yàn)室。這一成就對于遺傳疾病建模和哺乳動(dòng)物發(fā)育研究具有重大意義，為這些領(lǐng)域的研究提供了強(qiáng)大的新工具。
Ben Kleinstiver
麻省總醫(yī)院（Massachusetts General Hospital）
Ben Kleinstiver博士是麻省總醫(yī)院的助理教授，他專注于利用蛋白質(zhì)工程技術(shù)來擴(kuò)展CRISPR技術(shù)的臨床應(yīng)用。在過去幾年中，Kleinstiver博士在將基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化為新型基因藥物方面做出了多項(xiàng)重要貢獻(xiàn)。
Kleinstiver博士及其團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)構(gòu)建了新型CRISPR酶，這種酶能夠識(shí)別和編輯人類DNA中更多的片段。這一創(chuàng)新是相對于第一代CRISPR系統(tǒng)的重大進(jìn)步，因?yàn)榈谝淮鶦RISPR系統(tǒng)能夠進(jìn)入并編輯的區(qū)域有限，從而限制了其能夠解決的疾病類型。今年早些時(shí)候，Kleinstiver博士的團(tuán)隊(duì)又開發(fā)了“點(diǎn)擊編輯器”（click editors），這是一種利用人體細(xì)胞內(nèi)現(xiàn)有蛋白質(zhì)來實(shí)現(xiàn)多種DNA改變的技術(shù)。
此外，Kleinstiver博士還領(lǐng)導(dǎo)或參與了多項(xiàng)研究，旨在優(yōu)化基因編輯技術(shù)，以治療慢性肉芽腫病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）、亨廷頓病和遺傳性聽力損失等遺傳性疾病。這些研究為將基因編輯技術(shù)應(yīng)用于臨床試驗(yàn)鋪平了道路，為患者帶來了新的治療希望。
Kiran Musunuru
賓夕法尼亞大學(xué)Perelman醫(yī)學(xué)院
博士是賓夕法尼亞大學(xué)Perelman醫(yī)學(xué)院心血管疾病研究所疾病遺傳和表觀遺傳起源計(jì)劃的負(fù)責(zé)人。在2010年，他發(fā)現(xiàn)了一種特定的DNA變異，這種變異能夠關(guān)閉ANGPTL3基因，攜帶這種變異的個(gè)體因此獲得了對血管斑塊堆積、心臟病和中風(fēng)的保護(hù)?；谶@一發(fā)現(xiàn)，Musunuru博士參與創(chuàng)辦了Verve Therapeutics公司，該公司目前正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)，測試基于堿基編輯技術(shù)復(fù)制這種保護(hù)性變異的治療方法，以幫助家族性高膽固醇血癥患者。
由于在基因編輯領(lǐng)域的杰出貢獻(xiàn)，Musunuru博士在2016年榮獲了美國青年科學(xué)家總統(tǒng)獎(jiǎng)，并在2021年獲得了美國心臟協(xié)會(huì)的Joseph A. Vita獎(jiǎng)。今年早些時(shí)候，Musunuru博士與費(fèi)城兒童醫(yī)院的同事們證明了在胎猴出生前進(jìn)行子宮內(nèi)基因編輯可以治療其致命的肝病，這是基因編輯技術(shù)在胎兒治療領(lǐng)域的一個(gè)重要突破。
此外，Musunuru博士還是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）資助的一個(gè)耗資1400萬美元項(xiàng)目的主要研究者之一。該項(xiàng)目的目標(biāo)是建立一個(gè)平臺(tái)，為患有尿素循環(huán)障礙的嬰兒提供量身定制的個(gè)體化堿基編輯療法和先導(dǎo)編輯療法。這項(xiàng)試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于明年開始治療首位患者，這將是基因編輯個(gè)體化治療的又一重要里程碑。
Charles Gersbach
杜克大學(xué)（Duke University）
Charles Gersbach教授是杜克大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)系的一名杰出學(xué)者，他正在領(lǐng)導(dǎo)“表觀編輯”（epi-editing）研究項(xiàng)目，這項(xiàng)技術(shù)利用CRISPR系統(tǒng)，通過改變控制基因表達(dá)的化學(xué)標(biāo)簽和DNA結(jié)構(gòu)，而不是直接改變基因本身，來影響基因表達(dá)。這一創(chuàng)新方法有望解決由調(diào)控元件錯(cuò)誤引起的復(fù)雜疾病。
Gersbach教授一直致力于繪制表觀遺傳網(wǎng)絡(luò)圖譜，并開發(fā)能夠調(diào)控這些網(wǎng)絡(luò)的分子工具。他所研發(fā)的表觀編輯器技術(shù)已被授權(quán)給Tune Therapeutics。該公司去年宣布，其科學(xué)家成功地在猴子體內(nèi)關(guān)閉了PCSK9基因的表達(dá)，從而降低了動(dòng)物血液中的。目前，Tune Therapeutics公司正準(zhǔn)備啟動(dòng)一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，旨在開發(fā)一種一次性永久滅活治療慢性乙型肝炎感染病毒的方法。
Krishanu Saha
威斯康星大學(xué)麥迪遜分校（University of Wisconsin–Madison）
Krishanu Saha博士是威斯康星大學(xué)麥迪遜分校的副教授，他的研究工作集中于將基因編輯工具與干細(xì)胞技術(shù)相結(jié)合，以深入理解人類疾病并探索其治療方法。目前，他正領(lǐng)導(dǎo)一個(gè)致力于開發(fā)基于CRISPR技術(shù)的治療方案，以治療兩種導(dǎo)致失明的遺傳性眼病的項(xiàng)目。此外，Saha博士還擔(dān)任美國NIH體細(xì)胞基因組編輯聯(lián)盟的聯(lián)合主席，該聯(lián)盟正在推動(dòng)多個(gè)類似的項(xiàng)目，目標(biāo)是在不久的將來實(shí)現(xiàn)由學(xué)術(shù)界主導(dǎo)的CRISPR藥物的臨床試驗(yàn)。
在推動(dòng)CRISPR科學(xué)發(fā)展的同時(shí)，Saha博士也積極參與促進(jìn)公眾對這項(xiàng)技術(shù)使用的廣泛討論。2020年，他協(xié)助成立了全球基因編輯觀察站，該觀察站定期組織會(huì)議，聚焦討論基因編輯相關(guān)的倫理、公平和社會(huì)正義問題。
文中圖片均來自上榜者工作機(jī)構(gòu)或個(gè)人主頁官網(wǎng)
參考資料：
免責(zé)聲明：藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)專注介紹全球生物醫(yī)藥健康研究進(jìn)展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點(diǎn)。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
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